Chinesische Wissenschaftler haben neue Forschungsergebnisse erzielt! 2 Millionen Menschen dürfen neue Studierende begrüßen!

Weltweit leiden etwa 2 Millionen Menschen an Blindheit aufgrund einer Genmutation, einer sogenannten „unheilbaren“ Augenkrankheit.

Nun haben chinesische Wissenschaftler ein neues Werkzeug zur Genom-Bearbeitung entwickelt, das den Sehverlust bei Tieren durch „uneingeschränkte“ Genom-Bearbeitung rückgängig machen kann. Es wurde von Fachkollegen hoch gelobt und gilt als potenziell auf fast alle bekannten genetischen Erkrankungen des Menschen anwendbar.

Am 17. März veröffentlichte das Team von Yao Kai von der Wuhan University of Science and Technology einen entsprechenden Artikel in der renommierten internationalen Fachzeitschrift „Journal of Experimental Medicine“, in dem es um die Entwicklung eines neuen universellen Werkzeugs zur Genom-Editierung zur Wiederherstellung des Sehvermögens blinder Mäuse geht.

Welcher Zusammenhang besteht zwischen Genmutation und Blindheit?

Tatsächlich hängen viele angeborene und erworbene Blindheiten mit Genmutationen zusammen .

Genetische Forschungen haben ergeben, dass Mutationen in über 100 verschiedenen Genen zur Erblindung führen können. Einschließlich Lebersche kongenitale Amaurose (LCA), familiäre exsudative Vitreoretinopathie (FEVR) usw.

Gene sind die grundlegende Ursache des Lebens und Mutationen in Genen, die mit der Sehentwicklung in Zusammenhang stehen, können zur Erblindung führen. Angeborene erbliche Augenerkrankungen machen etwa 80 % der Patienten mit Blindheit und schwerer Sehbehinderung aus, und Patienten mit monogenen erblichen Augenerkrankungen machen etwa 4 % der Gesamtbevölkerung aus . Da es bei der überwiegenden Mehrheit dieser Erkrankungen keine wirksamen Behandlungsmöglichkeiten gibt, gelten sie seit langem als „unheilbare“ Augenkrankheiten.

Copyright-Bilder in der Galerie. Der Nachdruck und die Verwendung können zu Urheberrechtsstreitigkeiten führen.

Allgemeine Behandlungen können lediglich die Symptome lindern und erfordern eine lebenslange Behandlung, es sei denn, die mutierten Gene werden bearbeitet, das heißt, die Genmutation, die die Krankheit verursacht, wird „korrigiert“, um einen echten therapeutischen Effekt zu erzielen. Gleichzeitig stellen die aktuellen Methoden zur Genomeditierung bestimmte Anforderungen an den Ort und die Art der Genmutation, und nicht alle Genmutationsstellen sind für die Genomeditierung geeignet.

Im Rahmen dieses Fortschritts leitete Professor Yao Kai, Dekan des Instituts für visuelle Neurowissenschaften und Stammzellentechnik und der Fakultät für Biowissenschaften und Gesundheit an der Wuhan University of Science and Technology, vier Doktoranden der 90er Jahre an, um ein neues universelles Werkzeug zur Genombearbeitung namens PESpRY zu entwickeln.

Dieses neue Werkzeug zur Genombearbeitung überwindet die Mängel der ursprünglichen Werkzeuge zur Genombearbeitung. Es ist nicht durch die Art oder den Ort der Genmutation eingeschränkt und kann unbegrenzte Korrekturen am gesamten Genom vornehmen. Das Forschungsteam verwendete diese Technologie erstmals zur Behandlung blinder Mäuse und die Sehfähigkeit der behandelten Mäuse normalisierte sich nahezu wieder.

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Dies ist das erste Mal weltweit , dass bei erwachsenen Tieren eine unbegrenzte Genbearbeitung erreicht wurde . Zudem ist es das erste Mal, dass das Genom von Nervenzellen der Netzhaut direkt bearbeitet wurde, insbesondere das von kranken oder absterbenden Photorezeptorneuronen. Wir alle wissen, dass neuronale Zellen keiner Zellerneuerung unterliegen und der am schwierigsten zu behandelnde Zelltyp sind. Daher ist diese Studie von großer Bedeutung.

Dies bedeutet, dass wir bereits auf der Ebene von Versuchstieren in der Lage sind, genetische Mutationen in spezifischen Zellen zu verändern , und dass die Technologie der Genomeditierung voraussichtlich zu einer echten genetischen Medizin werden wird. Dies ist ein weiterer wichtiger Forschungsfortschritt nach der Veröffentlichung von Professor Yao Kai in Nature im Jahr 2018, in der es heißt, dass Müller-Glia so umprogrammiert werden kann, dass sie Stäbchenzellen erzeugt, um die Lichtempfindlichkeit bei Mäusen teilweise wiederherzustellen.

Würde dieser Test bei Menschen funktionieren?

Yao Kai sagte, dass diese Technologie unter der Voraussetzung, dass ihre Sicherheit vollständig nachgewiesen sei, letztendlich zu einem Genmedikament weiterentwickelt werden könne, das den Patienten operativ in die Augen injiziert werden könne und so den Sehverlust rückgängig machen und das Sehvermögen in nur zwei Wochen wiederherstellen könne. Wenn diese Technologie gefördert wird, kann sie Millionen blinden Menschen auf der ganzen Welt helfen, ihr Augenlicht wiederzuerlangen.

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Der klinische Einsatz einer neuen Technologie muss jedoch eine technische Verifizierungsphase durchlaufen, um ihre Sicherheit und Wirksamkeit zu bewerten. Im Jahr 2021 scheiterte Biogens von der Branche mit Spannung erwartete klinische Phase-II/III-Studie zur Gentherapie bei Augenkrankheiten, und auch die Beendigung der inländischen klinischen Studie zur Genomeditierung bei erblichen Augenkrankheiten wurde angekündigt . Vom technologischen Fortschritt bis zur klinischen Anwendung ist es noch ein langer Weg.

Dennoch lobte Professor Palczewski, Mitglied der National Academy of Sciences der USA und Experte für Augenkrankheiten, diese Errungenschaft in einem speziellen Übersichtsartikel in den höchsten Tönen. Er ist davon überzeugt, dass die Technologie großes Potenzial für die klinische Anwendung hat und bei fast allen bekannten genetischen Erkrankungen des Menschen, darunter auch Augenkrankheiten, anwendbar ist.

Planung und Produktion

Dieser Artikel ist eine vom Science Popularization China Starry Sky Project unterstützte Arbeit

Autor: Tian Geng, Mitglied des Industrieförderungsausschusses der Chinesischen Genetikgesellschaft

Gutachter: Tao Ning, Assoziierter Forscher, Institut für Biophysik, Chinesische Akademie der Wissenschaften

Produziert von: Chinesische Vereinigung für Wissenschaft und Technologie, Abteilung für Wissenschaftspopularisierung

Hersteller: China Science and Technology Press Co., Ltd., Beijing Zhongke Xinghe Culture Media Co., Ltd.

Redakteur: Jin Yufen (Praktikant)

Das Titelbild und die Bilder in diesem Artikel stammen aus der Copyright-Bibliothek

Nachdruck kann zu Urheberrechtsstreitigkeiten führen

Daumen hoch für chinesische Wissenschaftler!