Können die magischen „Gen-Scheren“ neue Hoffnung für die Heilung von AIDS bringen?

Autor: Duan Yuechu

AIDS ist eine schwere Erkrankung des Immunsystems, die durch eine Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) verursacht wird. Seit den 1980er Jahren ist AIDS weltweit zu einem großen Problem der öffentlichen Gesundheit geworden. Nach Angaben der Weltgesundheitsorganisation waren Ende 2019 weltweit 38 Millionen Menschen mit HIV infiziert und mehr als 32 Millionen Menschen waren an den Folgen von AIDS gestorben.

Genom-Editierung ist eine Technologie zur Veränderung des menschlichen Genoms. Die bekannteste und am weitesten verbreitete Technologie ist die Gen-Editierungstechnologie CRISPR.

CRISPR, die Abkürzung für Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, ist ein Immunsystem, das natürlicherweise in bestimmten Bakterien und Archaeen vorkommt. Wissenschaftler verwenden das Cas9-Protein im CRISPR-System, um genetische Sequenzen präzise zu bearbeiten, hinzuzufügen oder zu löschen.

Das Aufkommen der CRISPR-Technologie hat eine Revolution im Bereich der Genomeditierung ausgelöst, da sie effizienter, präziser und kostengünstiger ist als herkömmliche Technologien zur Genomeditierung. CRISPR kann zur Behandlung einer Vielzahl von Krankheiten eingesetzt werden, darunter genetische Erkrankungen, Krebs und Infektionskrankheiten. Es wurde im Labor erfolgreich eingesetzt, um unter anderem die Gene menschlicher Babys zu verändern, Tiere für die Forschung zu züchten und Patienten mit Sichelzellenanämie zu behandeln.

Excision BioTherapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Therapie der Genomeditierung konzentriert. Sie haben kürzlich ein Experiment durchgeführt, um zu versuchen, HIV mithilfe der CRISPR-Technologie dauerhaft zu heilen. Das Ziel dieses Experiments besteht darin, das Gen-Editierwerkzeug CRISPR in den Körper eines HIV-Trägers zu implantieren und damit das HIV im Körper des Patienten zu zerschneiden und zu zerstören und so einen therapeutischen Effekt zu erzielen.

In diesem Experiment extrahierten Wissenschaftler von Excision BioTherapeutics zunächst Immunzellen von drei HIV-Trägern und führten das Gen-Editing-Tool CRISPR in diese Zellen ein. Durch präzise Genbearbeitung erkennt und schneidet das CRISPR-System die HIV-DNA und macht das Virus dadurch inaktiv. Die bearbeiteten Zellen werden dann erneut in den Körper des Patienten injiziert, um die ursprünglich infizierten Zellen zu ersetzen.

Vorläufige experimentelle Ergebnisse zeigen, dass mit CRISPR-Genen bearbeitete Immunzellen das HIV-Virus erfolgreich eliminieren konnten. Dies bedeutet, dass die CRISPR-Technologie Potenzial zur Behandlung von AIDS hat. Allerdings handelt es sich bei den aktuellen Experimenten um kleine Versuche und es bedarf noch weiterer Forschung und klinischer Tests, um die Sicherheit und Wirksamkeit zu bestätigen.

Der Erfolg dieses Experiments dürfte einen neuen Durchbruch in der HIV-Behandlung bedeuten. Wenn sich die Sicherheit und Wirksamkeit der CRISPR-Technologie erweisen kann, dürfte sie zu einer verlässlichen Behandlungsoption werden und AIDS-Patienten gute Nachrichten bringen.

Quellen:

https://www.technologyreview.com/2023/10/25/1082306/gene-editing-crispr-hiv-experiment/