Medizinische Notfallsignale, die PNH-Patienten nicht ignorieren sollten

Autor: Han Bing, Chefarzt, Peking Union Medical College Hospital

Gutachter: Jiang Qian, Chefarzt, Drittes Medizinisches Zentrum, Allgemeines Krankenhaus der Volksbefreiungsarmee

Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine seltene erworbene Bluterkrankung, bei der das Knochenmark abnormale Blutzellen produziert, denen schützende Proteine ​​fehlen, was zu Hämolyse, Thrombose und einer Reihe anderer Komplikationen führt. In den letzten Jahren wurden jedoch erhebliche Fortschritte bei der Diagnose und Behandlung von PNH erzielt, insbesondere durch die Anwendung des monoklonalen Komplement-Antikörpers Eculizumab, der den Patienten beispiellose Hoffnung gebracht hat.

PNH-Patienten müssen im Alltag sehr aufmerksam auf Veränderungen ihres Gesundheitszustands achten. Sobald die folgenden Symptome auftreten, sollten Sie rechtzeitig einen Arzt aufsuchen, um die Diagnose zu bestätigen und entsprechende Maßnahmen zu ergreifen:

Erstens ist Hämaturie eines der häufigsten Symptome bei PNH-Patienten. Da rote Blutkörperchen in Blutgefäßen zerstört werden, kann das freigesetzte Hämoglobin über den Urin ausgeschieden werden und eine mit bloßem Auge sichtbare Hämaturie verursachen. Das Auftreten einer Hämaturie geht beim Patienten häufig mit Beschwerden einher, wie beispielsweise häufigem Harndrang, Harndrang und Schmerzen beim Wasserlassen. Zu diesem Zeitpunkt sollten Sie umgehend einen Arzt aufsuchen, um eine eingehende Untersuchung durchführen zu lassen.

Zweitens ist auch das erhöhte Infektions- und Blutungsrisiko ein wichtiger Aspekt, den PNH-Patienten im Auge behalten müssen. Aufgrund ihres geschwächten Immunsystems sind PNH-Patienten anfällig für das Eindringen von Krankheitserregern wie Bakterien und Viren, was zu Infektionen führen kann. Gleichzeitig kann durch die beschleunigte Zerstörung der roten Blutkörperchen auch der Gerinnungsmechanismus beeinträchtigt werden, wodurch das Blutungsrisiko steigt. Daher müssen Patienten besonders auf auffällige Erscheinungen wie Veränderungen der Körpertemperatur und blutende Stellen auf Haut und Schleimhäuten achten. Wenn Anzeichen einer Infektion oder Blutung festgestellt werden, sollten Sie sofort einen Arzt aufsuchen.

Darüber hinaus ist eine Thrombose eine der schwerwiegenden Komplikationen, mit denen PNH-Patienten konfrontiert sind. Obwohl die Symptome einer Thrombose oft untypisch sind, müssen Patienten dennoch auf Symptome achten, die mit einer Thrombose in Zusammenhang stehen können, wie etwa Beinschwellungen, Bauchschmerzen, Kurzatmigkeit und Kopfschmerzen. Das Auftreten dieser Symptome kann auf die Bildung von Blutgerinnseln hinweisen und erfordert eine sofortige medizinische Intervention und Behandlung.

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Bei der Behandlung von PNH ergreifen Ärzte je nach dem spezifischen Zustand des Patienten klassifizierte Maßnahmen. Bei Patienten mit leichten Symptomen, bei denen nur eine geringe Anzahl von PNH-Klonen vorliegt und keine offensichtlichen Symptome vorliegen, ist vorerst keine Behandlung erforderlich. Es sind jedoch regelmäßige Nachuntersuchungen erforderlich, um Veränderungen des Zustands zu beobachten.

Bei PNH-Patienten mit aplastischer Anämie als Hauptmanifestation ähneln die Behandlungsprinzipien denen bei aplastischer Anämie, und zur Behandlung können Immunsuppressiva oder eine Knochenmarktransplantation eingesetzt werden. Immunsuppressiva verringern den Angriff auf normale hämatopoetische Zellen, indem sie abnorme Immunreaktionen hemmen, während eine Knochenmarktransplantation die Krankheit grundlegend heilt, indem sie das beschädigte hämatopoetische System ersetzt. Allerdings sind diese Methoden mit gewissen Risiken und Einschränkungen verbunden und müssen sorgfältig auf Grundlage der spezifischen Umstände des Patienten ausgewählt werden.

Bei PNH-Patienten mit Hämolyse als Hauptmanifestation liegt der Schwerpunkt der Behandlung auf der Linderung der Hämolysesymptome. Eine Bluttransfusion ist ein wirksames Mittel zur Linderung hämolytischer Symptome, allerdings sollte auf die Risiken und Komplikationen geachtet werden, die durch eine Bluttransfusion verursacht werden können. Auch die Hormontherapie ist eine häufig angewandte Methode. Allerdings bringt die langfristige Anwendung von Hormonen zahlreiche Nebenwirkungen mit sich. Daher ist es notwendig, den Zustand des Patienten genau zu überwachen und auf Veränderungen der Hormone und deren Nebenwirkungen zu achten.

In den letzten Jahren haben einige neue Medikamente dank der kontinuierlichen Vertiefung der medizinischen Forschung PNH-Patienten neue Hoffnung auf eine Behandlung gegeben. Unter ihnen hat der Komplement-monoklonale Antikörper Eculizumab als zielgerichtetes Therapeutikum signifikante therapeutische Wirkungen bei der Behandlung von PNH erzielt.

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Eculizumab lindert wirksam Hämolyse- und Thrombosesymptome, indem es die übermäßige Aktivierung des Komplementsystems hemmt und die Zerstörung der Membranen der roten Blutkörperchen verringert. Eculizumab ist so sicher, dass es unter strenger Überwachung sogar von schwangeren Frauen angewendet werden kann und Patientinnen im gebärfähigen Alter Hoffnung auf Fruchtbarkeit gibt. Das Medikament wurde in vielen Ländern, darunter auch meinem Land, vermarktet und wird häufig zur Behandlung von PNH eingesetzt, wobei es die Lebensqualität und das Überleben der Patienten deutlich verbessert.

Mittlerweile hat sich das Behandlungsziel der PNH von der vollständigen Heilung hin zur effektiven Kontrolle der Krankheit verlagert, um die Lebensqualität des Patienten zu verbessern und sein Überleben zu verlängern. Obwohl PNH durch eine Genmutation verursacht wird und derzeit nicht rückgängig gemacht werden kann, können viele Patienten mit der richtigen Behandlung dennoch ein normales Leben führen und sogar eine wichtige Rolle in der Gesellschaft spielen. Eine Knochenmarktransplantation ist der letzte Ausweg für Patienten mit schwerem Knochenmarkversagen, die nicht auf Immunsuppressiva angesprochen haben.

Angesichts der Probleme der Arzneimittelresistenz und der Kosten von Komplement-monoklonalen Antikörpern entwickeln Forscher aktiv eine neue Generation von Komplement-monoklonalen Antikörper-Inhibitoren, darunter C3-monoklonale Antikörper, sowie länger wirkende und sogar orale Präparate, um ein breiteres Spektrum an Behandlungsmöglichkeiten bereitzustellen. Forschungseinrichtungen im In- und Ausland erforschen kostengünstigere und einfachere Therapien, um die Belastung der Patienten zu verringern und den Zugang zu Behandlungen zu verbessern.